In England haben blinde Kinder dank einer neuen Gentherapie erstmals wieder Seheindrücke erleben können. Die betroffenen Kinder waren zwischen einem und vier Jahren alt und seit der Geburt blind. Heute können sie zwar noch nicht vollkommen sehen, doch sie sind in der Lage, Objekte wie Buntstifte zwischen Bechern zu erkennen oder sich in einem Flur zu orientieren.
Die Kinder litten an einer seltenen Form der erblichen Blindheit, der Leber Congenital Amaurosis Typ 4 (LCA4), die durch Mutationen im AIPL1-Gen verursacht wird. Dieses Gen produziert ein Protein, das für die Funktion der Netzhaut unerlässlich ist. Fehlt es, kann das Auge höchstens Licht erkennen, eine gezielte visuelle Wahrnehmung ist kaum möglich.
Eine klinische Studie in Großbritannien, veröffentlicht im Februar 2025 in The Lancet, untersuchte elf betroffene Kinder. Mithilfe einer Operation wurde eine Gentherapie direkt auf die Netzhaut aufgebracht, mit dem Ziel, die Produktion des fehlenden Proteins anzuregen. Dadurch kann das Auge wieder Licht in elektrische Signale umwandeln, die das Gehirn verarbeitet.
Bereits nach wenigen Wochen zeigten Tests deutliche Verbesserungen: Die Kinder konnten Aufgaben lösen, die zuvor unmöglich waren, etwa weiße Objekte auf dunklem Hintergrund erkennen. In den folgenden Monaten und Jahren hielten die Fortschritte an. Bei den ersten vier Kindern wurde zunächst nur ein Auge behandelt, was die Unterschiede zwischen behandelten und unbehandelten Augen deutlich machte. Die übrigen sieben Kinder erhielten die Therapie an beiden Augen.
Die Behandlung wirkt sich nicht nur auf die Sehfähigkeit aus, sondern verbessert auch Kommunikation, Verhalten, schulische Lernmöglichkeiten sowie psychische Gesundheit und soziale Teilhabe.
Die Gentherapie wird derzeit für eine Zulassung vorbereitet. Im Vereinigten Königreich läuft ein Verfahren bei der MHRA, in den USA bei der FDA. Erste Genehmigungen könnten bereits 2026 erteilt werden. Außerdem hat das Unternehmen MeiraGTx im November 2025 eine Partnerschaft mit dem Pharmakonzern Eli Lilly geschlossen, um den globalen Zugang zur Therapie zu erleichtern.
Fachleute sehen in dieser Gentherapie einen bedeutenden Fortschritt in der Behandlung erblicher Blindheit, insbesondere wenn sie frühzeitig angewendet wird. Gleichzeitig betonen unabhängige Expertinnen und Experten, dass weitere Studien nötig sind, um Langzeiteffekte und mögliche Risiken umfassend zu beurteilen.
Fehler- und Korrekturhinweise
Bitte geben Sie in Ihrer E-Mail die folgenden Informationen sachlich an: Ort des Fehlers: Geben Sie uns die genaue URL/Webadresse an, unter der Sie den Fehler gefunden haben.
Wenn Sie einen Fehler entdecken, der Ihrer Meinung nach korrigiert werden sollte, teilen Sie ihn uns bitte mit, indem Sie an feedback@dmz-news.online schreiben. Wir sind bestrebt, eventuelle Fehler zeitnah zu korrigieren, und Ihre Mitarbeit erleichtert uns diesen Prozess erheblich.
Beschreibung des Fehlers:
Teilen Sie uns bitte präzise mit, welche Angaben oder Textpassagen Ihrer Meinung nach korrigiert werden sollten und auf welche Weise. Wir sind offen für Ihre sinnvollen Vorschläge.
Belege: Idealerweise fügen Sie Ihrer Nachricht Belege für Ihre Aussagen hinzu, wie beispielsweise Webadressen. Das erleichtert es uns, Ihre Fehler- oder Korrekturhinweise zu überprüfen und die Korrektur möglichst schnell durchzuführen. Wir prüfen eingegangene Fehler- und Korrekturhinweise so schnell wie möglich.
Vielen Dank für Ihr konstruktives Feedback!
Unterstützen Sie unabhängigen Journalismus
Seit unserer Gründung setzt sich die DMZ dafür ein, dass verlässliche Informationen für alle zugänglich sind. In einer Zeit, in der Desinformation und soziale Medien die Nachrichtenlandschaft prägen, ist unabhängiger Journalismus wichtiger denn je.
Wir glauben daran, dass jede und jeder das Recht hat, faktenbasierte, hochwertige Nachrichten zu erhalten – ohne Paywall und ohne Unterbrechungen. Unser Ziel ist es, Journalismus zu machen, der informiert, erklärt und Vertrauen schafft.
Unsere Leserinnen und Leser sind das Herzstück dieser Arbeit. Nur durch Ihre Unterstützung können wir weiterhin unabhängig, kritisch und engagiert berichten. Jeder Beitrag – egal wie klein – hilft uns, dieses Ziel zu erreichen.
Helfen Sie mit, Journalismus frei zugänglich zu halten. Unterstützen Sie die DMZ noch heute.