Bereits im Februar 2025 veröffentlichten britische Forschende Ergebnisse einer klinischen Studie, die Kindern mit angeborener Blindheit erhebliche Fortschritte im Sehvermögen zeigen. Die Fachzeitschrift The Lancet berichtete über die Behandlung von elf Kindern mit einer seltenen Netzhauterkrankung.
Erste Erfolge bei LCA4
Die betroffenen Kinder waren zwischen einem und vier Jahren alt und litten an Leber congenital amaurosis 4 (LCA4), verursacht durch Mutationen im AIPL1-Gen. Dieses Gen ist entscheidend für ein Protein, das Licht in elektrische Signale umwandelt. Ohne das Protein bleibt das Sehvermögen stark eingeschränkt, meist ist nur Lichtwahrnehmung möglich.
In der Studie erhielten die Kinder eine Gentherapie über eine subretinale Injektion. Ziel war es, die Produktion des fehlenden Proteins wiederherzustellen und die Verarbeitung visueller Reize im Gehirn zu ermöglichen. Bereits vier Wochen nach der Behandlung zeigten die Kinder messbare Verbesserungen: Sie konnten Objekte erkennen, weiße Gegenstände auf dunklem Hintergrund unterscheiden und sich in einfachen Räumen orientieren.
Nachhaltige Verbesserungen
Die ersten vier Kinder wurden an einem Auge behandelt, wodurch sich deutliche Unterschiede zwischen behandeltem und unbehandeltem Auge zeigten. Die übrigen sieben Kinder erhielten die Therapie an beiden Augen; auch hier wurden Fortschritte beobachtet. Laut Dr. Alexandria Forbes, Leiterin von MeiraGTx, waren die Ergebnisse „außergewöhnlich“.
Neben objektiven Verbesserungen der Sehschärfe verbesserten sich auch Alltagskompetenzen, Kommunikation und soziale Teilhabe der Kinder. Sie konnten aktiver spielen, leichter lernen und profitierten psychisch von der besseren Wahrnehmung.
Bedeutung für die Gentherapie
Die Studie gilt als ein bedeutender Schritt in der Behandlung genetisch bedingter Blindheit, insbesondere für LCA4, für das bisher kaum wirksame Therapien existierten. Langfristige Beobachtungen und größere Studien sind notwendig, um Sicherheit und dauerhafte Wirksamkeit zu bestätigen.
Das Unternehmen MeiraGTx plant, auf Grundlage dieser Daten Zulassungsanträge in Großbritannien und weiteren Ländern einzureichen. Experten sehen in der Therapie das Potenzial, die Behandlung genetischer Netzhauterkrankungen grundlegend zu verändern.
Quellen:
- Michaelides, Michel et al., The Lancet, klinische Studie zu AIPL1‑assoziierter retinaler Dystrophie (PDF)
- MeiraGTx: Informationen zu LCA4 und Gentherapie (Link)
- Bericht zu klinischen Daten und sozialen Effekten (Pharmaceutical Technology)
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